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Treatment with gene therapy in patients with spinal muscular atrophy. current experience in CuidAME registry
Prevalence of neurodevelopmental anomalies in patients with Spinal Muscular Atrophy Type I registered in CUIDAME
Estado del registro nacional de pacientes con ame en 2024. Una visión global
Fenotipo clínico de pacientes con atrofia muscular espinal con cuatro copias de SMN2: ¿debemos tratar al paciente presintomático?
Tratamiento con terapia génica en pacientes con atrofia muscular espinal. Esperiencia actual en registro cuidAME
Prevalencia de anomalías en el neurodesarrollo en pacientes con atrofia muscular espinal tipo i registrados en CuidAME